什么是干细胞？

干细胞是一类具有无限的或者永生的自我更新能力的细胞、能够产生至少一种类型的、高度分化的子代细胞。

在成体动物中许多组织如皮肤、血液和小肠上皮的细胞寿命很短，需要不断地被相应的新细胞替换。成熟个体产生新的分化细胞的途径之- - 是通过已存在的分化细胞的简单倍增形成新的分化细胞，即分化细胞经分裂形成相同类型的两个子代细胞，如血管中新的内皮细胞就是通过这种方式产生的。但是，在分化的过程中细胞往往因为高度分化而失去了再分裂的能力，最终走向衰老死亡。为了弥补这一不足，机体在发育过程中还保留了一部分未分化的原始细胞， 也就是干细胞。一旦生理需要，这些干细胞可以按照发育途径通过分裂产生分化细胞。

干细胞研究受到科学家和世人的广泛关注有其必然性，干细胞在生命科学的细胞修复.发育生物学。药物学等领域有着极为广阔的应用前景。

作为细胞治疗与组织器官替代治疗的种子细胞

组织器官的损伤和功能衰竭一直以来是人类健康所面临的一大难题，完美地惨复或替代因疾病，战伤.意外事故或遭传因素所造成的组织，器官或肢体的伤线一直是人类的梦想，也是难以攻克的医学高峰。治疗方案均难以完全修复受损的组织器官或使其功能得以长期恢复.

科学家们在经过长期的探索和努力之后，最终把目光落在干细胞上，生命体是通过干细胞的分裂来实现细胞更新及保证持续增长，干细胞的研究与应用将有可能使人类实现完美修复损伤组织和器官的梦想。多年来科学家们一直致力于寻找利用干细胞的复制和分化来取代受损细胞或组织的方法。这-点随着组织工程胚眙工程、细胞工程、基因工程等各种生物技术的发展和干细胞生物学研究领域的突破而展现出无比广阔的前景。按照定的目的在体外人工培养、分离干细胞已成为可能，利用干细胞构建各种细胞、组织、器官作为移植的来源将成为干细胞应用的主要方向。

探讨胚胎发育的调控机制
发育生物学是生命科学的前沿领域，在最近几十年里，对发育生物学的某些基础领域有了较为深入的认识。但是发育生物学领域依然存在许多未解的问题，如。一个单细胞一受精细胞是如何发育成复杂的组织。 器官、系统乃至完整的有机个体。

生命最大的奥秘就是探讨-个受精卵如何发育成复染的生物体，但是，由于受精卵植入子宫后的不可接近性，使人们对胚胎发育机制的探讨受到影响。而人胚胎. 干细胞系的建立将有助于我们探讨发育过程中的影响因素和调控机制。在对胚胎发育过程中关键性调控机制的研究中，胚胎干细胞无疑已成为一一个重要的工具,例如，可以比较胚眙干细胞和不同时空的分化细胞之间的基因表达差异，研究参与胚眙发育与分化的分子机制。

作为疾病基因治疗的载体
干细胞是对疾病进行基因治疗的理想载体。造血干细胞具有自我更新，多向分化重建长期造血，采集和体外处理容易等特点。因此是基因治疗最理想的载体细胞之一，以此为基础的基因治疗，在重症免疫缺陷、遇传性疾病、恶性肿瘤、造血干细胞保护、AIDS等领域具有广阔的应用前景。

骨髓间充质干细胞易于外源基因的导入和表达，这种特点结合骨髓间充质干细胞的多向分化潜能，便使其可能成为一一种理想的基因治疗的把细胞。此外，人胚胎干细胞可以不断自我更新，经过遗传操作后依然能够稳定地在体外增殖，将其作为基因治疗的载体，将有可能解决基因治疗中所面临的用作载体的细胞在体外不能被稳定改造和传代的问题。胚胎干细胞的遗传改造将有可能被用于遗传性疾病的治疗领域。人们普遍关注的干细胞分离纯化技术的进步基因转染效率的提高、基因转移载体(脂质体.逆转录病毒，腺病毒、原相关病毒等)的不断改进及转基因细胞的扩增和定向诱导分化、新的目的基因的发现、目的基因转染后的稳定表达和调控等领域的深入研究将使得与干细胞相关的基因治疗更加有效和广泛地应用于临床。

体外整合外源基因，研究基因功能
胚胎干细胞与基因定位整合技术相结合，对于研究基因在胚验发育中的表达与功能具有十分重要的意义。利用这项技术可以将一一些在发育过程中特定的基因敲除，在动物体内进行基因功能缺失的研究，这对于据示以前不能在体内充分证明的分子调控机制也具有重要的作用，此外，还可以在干细胞水平上利用基因功能获得性突变使特定基因在体内瞬时或长期表达，来研究基因在胚胎不同发育时期的作用。

药物筛选平台的建立，药理研究与新药开发
胚胎干细胞可以分化为多种细胞类型又能不断自我更断，这在药物研究领域具有广泛的用途。用于药物筛选的细胞都来源于动物或癌细胞这样非正常的人体细胞，而胚胎干细胞可以经过体外诱导，为人类提供各种组织类型的细胞，这为药物饰造、鉴定及其毒理的研究提供坚实的基础，并有助于人类疾病细胞模型的建立及新药开发。